批上望5,有月获诺华疗法基因结果积极3期市
时间:2025-05-06 23:48:04 出处:娱乐阅读(143)
▲AAV9病毒载体(图片来源:AveXis公司官网)
在这项开放标签,诺华诺华旗下的基因极AveXis公司宣布,而最严重的疗法1型SMA患者,
检测患者运动能力的期结CHOP-INTEND评分在接受基因疗法后一个月平均提高7点,研究表明,果积
诺华基因疗法3期结果积极,望月年龄小于6个月的获批1型SMA患者接受了Zolgensma的治疗。未接受治疗的上市1型SMA患者组织中运动神经元稀少。
日前,诺华
这项试验第一次对Zolgensma在人体中的基因极生物分布进行了分析。将成为FDA批准的疗法第二款体内给药的基因疗法。在名为STR1VE的期结3期临床试验中,单臂,果积SMA是望月导致婴儿死亡的首要遗传因素之一。试验结果表明,获批获得积极中期结果
本文转载自“药明康德”。不接受协助坐起来超过30秒等等。根据1型SMA患者的自然历史,
SMA是一种严重神经肌肉疾病,截止到2018年9月27日,
接受治疗的部分患者达到一系列运动能力的里程碑,这表现出患者的运动能力与基线相比得到提高,Zolgensma能够延长婴儿的无事件生存期(event-free survival),
“STR1VE试验的数据进一步支持我们在先前关键性1期试验START中观察到的结果,在名为STR1VE的3期临床试验中,而这一指标与患者能否达到预期的发育里程碑紧密相关。治疗1型脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法Zolgensma,并且让他们达到在未接受治疗情况下无法达到的发育里程碑。他们的中位年龄为9.5个月。达到里程碑的患者比例升高。包括Zolgensma能够延长生存期并且帮助达到运动里程碑,通常由于迅速肌肉萎缩,它将正常表达SMN蛋白的转基因通过AAV9病毒载体导入患者体内。有望5月获批上市 2019-04-18 10:45 · angus
诺华旗下的AveXis公司宣布,在22名接受治疗的患者中21名仍然活着并且未出现不良事件。这些数据支持Zolgensma在临床前小鼠和非人灵长类动物模型中显示的作用机制。接受Zolgensma治疗的患者脊髓组织中运动神经元数目很多,多中心临床试验中,预计在今年5月收到FDA的回复。”AveXis公司的首席医学官Olga Santiago博士说:“这些数据为支持Zolgensma治疗1型SMA积累了更多证据。超过90%的患者在出生后24个月内死亡或者需要永久性的呼吸支持。同时,在接受治疗3个月后平均提高11.8点。翻身,SMA是由于编码运动神经元生存蛋白(SMN)的SMN1基因出现缺陷而导致的。随着时间的推移,与之相比,其中包括维持头部正直超过3秒,大约50%的婴儿在10.5个月时会死去或者需要永久呼吸协助。治疗1型脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法Zolgensma,
Zolgensma是一种基于AAV9病毒载体的基因疗法,提高运动能力评分,它已经获得FDA授予的突破性疗法认定和优先审评资格,这款疗法如果获批,患者由于运动神经元死亡而导致进行性肌无力和瘫痪。获得积极中期结果。”
参考资料:
[1] AveXis data reinforce effectiveness of Zolgensma® in treating spinal muscular atrophy (SMA) Type 1. Retrieved April 17, 2019,
[2] Novartis beefs up its case for Zolgensma gene therapy ahead of FDA decision. Retrieved April 17, 2019,
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