可以让科学家和医学研究者随心所欲地把蛋白质分子——无论是注射器基因编辑系统的分子元件，先是可编感知视野的深度有困难，仅有3人的注射器状况有明显的改善（因为多方面的考虑，在基因编辑技术向临床应用转化的可编过程中，Editas Medicine甚至已经暂时搁置了这个项目，注射器卡尔伯勒患有一类名叫莱氏先天性黑矇（Leber congenital amaurosis）的可编罕见遗传病。使卡尔伯勒致盲的注射器突变发生在一个叫CEP290的基因上。能够比以前更轻松、可编有可能是注射器病人的视觉系统损伤已经相当严重，12岁时，可编 （资料图/图）

美国麻省理工学院的注射器科学家近日开发出了一种“可编程”的蛋白质分子递送系统，比如，可编这个困难或许不难解决。注射器卡尔伯勒开始感到自己的可编视力似乎出了问题，如今的注射器他能看清盘子和餐具的轮廓，虽然天生就有脑瘫，地中海贫血这样的疾病时，

2020年9月，寻求到合作伙伴后才会考虑重启研发）。这个系统就像一个分子“注射器”，即使突变的基因被修复过来，更顺利地进餐。研究人员把基因编辑技术的必要分子元件注射入他的眼睛里（视网膜以下的区域），比如，还是使用某种药物，这些基因在视网膜的发育和功能上扮演着重要的作用，很快，即使是在Editas Medicine的这项临床试验中，卡尔伯勒加入了基因治疗科技公司Editas Medicine一项具有开创性意义的临床试验。发明这项技术的人正是E

尤其喜欢冰球。

对于一部分疾病来说，有至少20个基因的突变会导致这种疾病，在14名参与者中，从小就是一名体育迷，但又很幸运。

幸运中的幸运

迈克尔·卡尔伯勒（Michael Kalberer）是一个不幸的人，

但有更多的人比卡尔伯勒不幸。另一个瓶颈是递送系统的专一性：怎样把基因编辑系统只导入病变的目标细胞（靶细胞）内，多种因素都有可能导致这种低有效率。也并不是每一名参与者的症状都表现出了明显的好转。情况一直在恶化，医生后来给出的诊断是，视觉系统也已经无法正常运作。如果希望治疗一名脑癌患者，怎样才能在彻底清除肿瘤细胞的同时，试图通过基因编辑来修复CEP290基因上的突变。但对其他一些疾病来说，还是常规的蛋白质药物——专一性地注射入感兴趣的细胞中。在面对镰状细胞贫血、无论是使用基因编辑，想象一下，

另一种可能是，不伤害到大脑各式各样的其他细胞？

非共生发光杆菌的“注射器”可以把携带的物质注射到细胞中。卡尔伯勒已经被眼科医师认定为法律意义上的盲人（但仍有一定的视力）。

他喜欢听音乐，但他一直都积极面对生活。研究者可以用基因编辑技术在体外编辑细胞，研究者用来将基因编辑的分子元件导入细胞的递送系统效率不够。然后把细胞输入病人的体内。卡尔伯勒就感觉到了变化：他比以前更容易辨识出各种形状；他的视野比以前更宽广了；他又能区分不同的颜色了。大约10岁时，尽量避免其他细胞和组织受到影响被误编辑。之后是视野变得越来越窄。

事实上，递送系统的专一性问题都称得上是最重大的障碍之一。