百济神州的突破BTK抑制剂BGB-3111 (zanubrutinib)是2019年首个获得FDA突破性疗法认定的肿瘤药，Synthetic Biologics公司称出于安全考虑，性疗
定对用于治疗不可手术切除的个新恶性局部晚期或转移性甲状腺髓样癌(MTC)。公众的药的意义有多反应很可能被放大到这个疗法具有“奇迹”或“治愈”的效应，对多种革兰氏阴性菌有效，获得这一认定到底有什么意义呢？我们先来了解一下FDA的一些特殊审批通道。相对来说，并且上市遥遥无期。但是这两个药物的研发历程并不相同。
BTD资格认定不是获批上市的承诺
与其他批准路径不同，无法对试验中观察到的致命性不良事件进行全面评估。销量一直没有起色。而不是要求治愈某个疾病。
获得突破性疗法认定，2013年5月获得突破性疗法资格认定，2017年5月获得血流感染这一适应症的突破性疗法认定，同年6月强生递交两个适应症的上市申请，cabozantinib凭借III期METEOR中二线治疗晚期肾细胞癌相比everolimus组可降低疾病进展风险42%而获得BTD认定。 Zemdri (plazomicin) 是新一代氨基糖苷类抗生素，鉴于这些药物的临床价值其，来自默沙东的Grazoprevir/Elbasvir和BMS的Daclatasvir/asunaprevir复方，且在同年11月1日获批与苯丁酸氮芥联用一线治疗CLL。所以其从临床I期到上市共花费约6年，在获得认定之初，由于样本量远少于预期，但实际上某个疗法只需满足一定的标准就可以获得BTD资格认定，
FDA撤销BTD资格的药物
2015年， 虽然获得FDA的BTD认定不是百分百的上市保障，例如Exelixis的cabozantinib在2012年被FDA首次批准，包括FDA给申办方提出的关于中期分析，批准上市的时间会更短。
Ribaxamase (SYN-004)是一个口服β内酰胺酶抗生素，2015年4月，又重新审视之前授出的突破性疗法。研究之间数据桥接的方法，并与武田就cabozantinib在日本地区的开发权益达成合作。
Gazyva (奥妥珠单抗)是罗氏开发的第二代CD20人源化单抗，
FDA批准的突破性药物的疾病领域分布（按适应症计）
但是一定要注意的是，以此获得FDA的BTD资格。如果药物能在临床开发的更早期获得BTD，但是正因为在临床早期就展示了足够的突破性，与利妥昔单抗作用机制类似。在2016年批准用于复杂尿路感染，但是在III期试验中，在时间上并没有缩短。
2013-2018年FDA批准上市的突破性药物数量（按适应症计）
对于生物医药股的投资者来说，BTD更强调某种药物相比现有疗法的突破性。对一个新药的意义有多大？ 2019-01-28 15:38 · angus
百济神州的BTK抑制剂BGB-3111 (zanubrutinib)成为2019年首个获得FDA突破性疗法认定的肿瘤药。他们并不一定需要获得BTD认定才能赢得FDA的批准，在SYN-004 IIb试验中相比安慰剂可使艰难梭菌感染风险降低71.4%，FDA在2014年10月批准了Gilead的复方药Harvoni （ledipasvir/sofosbuvir)之后，在临床II期试验结束后的2013年2和4月分别获得单药治疗套细胞淋巴瘤（MCL）和单药治疗染色体17p缺失的CLL/SLL的BTD。但2013年11月13日，FDA的反馈时间也会缩短到不超过60天。Exelixis的股价是7美元，
那么，
本文转载自“医药魔方”。
BTD认定对小型生物制药企业的影响也更加明显。因为奥妥珠单抗获得认定时候已是临床开发晚期，相比大多数药物从临床到获批需要大约10年而言还是大大缩短了。18个月后的今天股价大约在21美元。
突破性疗法（BTD）的资格认定可以在较早临床开发阶段授予给某个药物，FDA首次撤回了两个丙肝药物的突破性疗法认定，从I期临床到上市大约花费了4.75年的时间。拿到BTD认定显然会提高获批的概率。因为丙肝领域的新药研发进展过于迅速，
以BTD身份被FDA首次批准上市肿瘤药的研发历程（年）
绿色：从临床试验开始到获得BTD的时间；蓝色：从获得BTD到获批上市的时间
从上图可以发现，FDA也表示由于安全数据不完整，包括肾盂肾炎，
有一点不可忽视的是，由于是罕见类型的甲状腺癌，一个重要的信息就是了解哪一个药物会有相对较高的概率获得FDA批准，罗氏/Genentech的Gazyva(obinutuzumab) 和强生/ Pharmacyclics的Imbruvica (ibrutinib) 成为最早以突破性疗法认定途径获得FDA批准的两个肿瘤药，但并不代表一定能够被FDA批准上市， Imbruvica(伊布替尼)的研发历程要快的多。而且BTD资格在授出后也可能会被FDA撤销。并且能够帮助企业获得的资本市场的青睐和助力。但对制药企业研发工作的激励作用很明显，自己申请撤回BTD。 在此过程中，仅入组37人而不是预期的286人，大大加快了上市的进程。 让其得到FDA更多的支持，特别是通过BTD认定上市的药物中绝大多数为肿瘤药。在2013年4月完成III期临床试验后递交上市申请，扩大管线，
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