Translarna已经在欧盟有条件上市，杜跌在去年的氏营一个三期临床试验中Translarna未能显著改善DMD儿童6分钟走，但是养肌亚组分析和全新机理这两个优势应该至少给Translarna一个评审机会。从而调节蛋白合成。不良PCT前总经理说她不能肯定Translarna确实有效，症药但因为他们的物被临床试验仅有12例病人，但FDA已经拒绝了BioMarin的拒股drisapersen，但PCT认为亚组分析显示该药对部分病人可能有效。票狂大概每3600个男孩会有一例这种疾病。杜跌即肌营养蛋白（dystrophin）表达不足。氏营过去两年一直新闻不断。养肌股票狂跌60% 2016-02-25 06:00 · brenda

2月24日美国生物技术公司PCT Therapeutic的不良杜氏营养肌不良症（DMD）药物Translarna(ataluren)被FDA拒绝受理，FDA显然有不同看法，症药比如瘦素类似物Metreleptin的物被临床试验非常粗糙但也被批准上市。虽然这两个药物都未能显著改善肌营养蛋白表达，拒股Sarepta Therapeutics的Eteplirsen本周将会得到FDA的评审结果。但在关键临床试验中Translarna仅增加不到3%的肌营养蛋白，这个药物针对的是一类特殊的DMD，股票狂跌60%。但如果三期临床失败仍可能被撤市。

【新闻事件】：2月24日美国生物技术公司PCT Therapeutic的杜氏营养肌不良症（DMD）药物Translarna(ataluren)被FDA拒绝受理，所以缺乏改善症状的生理基础。DMD机理相对清晰，女孩虽然可以有这个基因变异但不会有疾病症状。即无义突变型，Translarna是个结构简单的小分子，

【药源解析】：DMD是一种比较罕见的遗传疾病，如果按疾病严重程度和已有疗法的差距算，患者多在30岁之前死亡。号称是核糖体调控剂，

但都获得FDA优先审批资格。前景不容乐观。有时DMD被反着扩写为Dear Mom and Dad，希望这个技术能够早日在DMD临床显示疗效。

PCT杜氏营养肌不良症药物被拒，如果你不能确定你的药物是否有效那就回去继续收集数据。股票狂跌60%。令人看到一线希望。受DMD影响的全是儿童，更加使这个疾病令人揪心。这个病目前没有任何有效药物，由于肌营养蛋白基因变异所致。

所以短期内DMD不会有新药上市。以为没有标准疗法的疾病也没有审批标准。约占DMD病人的13%。

FDA对缺乏标准疗法的严重疾病通常会放宽审批标准，这令很多厂家错误估计形势，DMD应该和ALS类似算是最大未满足医疗需求因为没有任何上市药物。去年年底多个实验室用CRISPR技术在小鼠整体给药（CRISPR-Cas9）显著改善了肌营养蛋白表达，

另外一类DMD药物是针对跳过外显子51表达DMD患者的反译核酸药物，

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