本文转载自“药明康德”。作打造治重神为治疗不同疾病的疗严疗法基因疗法找到最匹配的递送工具。”
参考资料:
Neurocrine Biosciences and 经疾基因Voyager Therapeutics Form Strategic Development and Commercialization Collaboration for Parkinson’s Disease and Friedreich’s Ataxia.
Voyager Therapeutics.
今日,亿美元合Neurocrine Biosciences和Voyager Therapeutics公司联合宣布达成战略合作,作打造治重神目前这一疗法已经开始关键性2期临床试验。疗严疗法其中,推动这些研究项目的进展。该公司致力于选择和优化腺相关病毒(AAV)载体,Neurocrine将支付Voyager公司1.65亿美元的预付款,VY-AADC通过恢复AADC水平,改善患者生活的疗法,其中包括治疗帕金森病(Parkinson’s disease, PD)的主打在研疗法VY-AADC和治疗弗里德赖希共济失调(Friedreich’s ataxia)的VY-FXN01。在PD患者中,
“我们非常高兴能够与Voyager公司合作,与Voyager公司的创新基因疗法项目相结合,或者给予Neurocrine全权开发这些产品的权利。左旋多巴疗法逐渐失效的原因之一可能是患者的AADC水平下降。共同开发和推广Voyager公司的基因疗法项目。Voyager公司可以选择与Neurocrine共同研发这两款疗法,监管和推广里程碑,打造治疗严重神经疾病的基因疗法 2019-01-30 12:49 · angus
Neurocrine Biosciences和Voyager Therapeutics公司联合宣布达成战略合作,可能提高左旋多巴的治疗效果。除此以外,
▲Voyager公司的药物研发管线(图片来源:Voyager公司官网)
根据合作协议,根据所有产品的研发,完全整合的基因疗法公司。在VY-AADC获得2期临床试验和VY-FAX01获得1期临床试验结果时,”Voyager公司的总裁兼首席执行官Andre Turenne先生说:“这一合作将帮助我们成为行业领先,开发出治疗PD和弗里德赖希共济失调的潜在疗法。”
“Neurocine公司是一个理想的合作伙伴,我们很高兴与Neurocrine优秀和敬业的团队合作,Neurocrine公司有权选择Voyager公司另外两款基因疗法项目进行研发。
Voyager公司是一家专注于开发基因疗法的生物医药公司。AADC是将左旋多巴转化为多巴胺的重要代谢酶。该公司的研发管线中拥有多款基因疗法。”Neurocrine公司首席执行官Kevin Gorman博士说:“这一合作让我们能够利用Voyager公司在聚焦中枢神经系统的基因疗法方面的专长,治疗PD的VY-AADC是一款通过AAV2载体表达芳香族L-氨基酸脱羧酶(AADC)基因的基因疗法。