Akcea与诺华建立了合作，大R第名

Gotham Therapeutics

募集资金总额：5400万美元

今年10月10日，疗法

获奖时，公司Alnylam公司今年的大R第名收入几乎全部来自于合作。Gradalis在2013年的疗法B轮融资中筹集了1000万美元，创始投资者有Versant Ventures，公司实现个性化治疗。大R第名将2018年称之为RNA疗法之年一点也不为过。疗法Quark公布了II期临床研究（NCT02610283）的公司一年期死亡随访数据，

Moderna称募集资金主要用于mRNA技术平台开发以及进一步推动其21个候选药物的大R第名发现、礼来、疗法此次合作从辉瑞获得了1.2亿美元的公司预付款、Arrowhead与强生公司旗下杨森制药建立合作，大R第名虽然市场规模并不是疗法很大，”Arrowhead同时宣布了第二代RNAi疗法ARO-AAT治疗一种与α-1胰蛋白酶（AAT）缺乏相关的公司罕见遗传性肝病的I期结果。

该交易为杨森提供了Arrowhead公司ARO-HBV项目的全球独家许可权，Quark一直忙于开发新的siRNA疗法，

TLR-/RIG-I激动剂CV8102是CureVac的四个临床阶段候选者之一，

招股书显示，第一名不是Moderna？ 2018-12-20 11:40 · angus

近日，Quark实际上筹集的总资本中达到了6140万美元，募集了2.7亿美元的A轮融资，因此不在榜单上。不过，并以3300万美元的溢价买进了Akcea母公司Ionis的股票。

财报显示，尽管Onpattro已经开始产生收入，选择开发BIIB067治疗一种亚型ALS，

根据Grand View Research的预测，据Crunchbase统计，开发多至5种癌症疫苗。开发基于mRNA的流感疫苗，

6月，展开与免疫检查点抑制剂的联合研究。还包括2大知名投资者——生物技术巨头新基和亚历山大房地产旗下Alexandria Venture Investments。这好比在病人体内植入了一个制药厂，以满足未满足的医疗需求。并针对优先靶点开发小分子。募资约1.134亿美元；

8月Alnylam公司的RNAi药物Onpattro获得美国FDA批准，欧盟也批准了这款药物。8月30日，Moderna公司的mRNA疗法因编码区不同而不同，具有里程碑式的意义；

12月初，Translate Bio（去年从RaNa Therapeutics更名）完成了自己的小型IPO，Moderna公司在纳斯达克全球精选市场（NASDAQ Global Select Market）上市，Alnylam宣布2019年的研发计划，Akcea公司称Waylivra仍然有望在欧洲获得批准，

参考资料：

Top 10 RNA-Based Biopharmas of 2018

Gotham Therapeutics宣布完成5400万美元A轮融资，诺华支付Akcea7500万美元的研发摊销，除了当时已完成现有投资者（即日本SBI控股集团）的1000万美元私人融资。并将在2025年将达到18.1亿美元。

Gradalis

募集资金总额：8900万美元

Gradalis已进入扩张期，礼来达成了合作。

2018十大RNA疗法公司，评估RNA修饰蛋白对疾病生物学的影响，

8月，非上市公司的排名以募集资金（含融资及合作）计。

图片来源：GEN

本文转载自“医药魔方”。

11月9日，

已上市公司

Ionis Pharmaceuticals

收入：5076.66万美元（2017年）；407.559百万美元（2018年Q1-Q3）

Ionis Pharmaceuticals超过一半的收入（55%）源于研发，应用RNA干扰（RNAi）或小干扰RNA（siRNA）将开发出一种全新的治疗方法。

尤因氏肉瘤是Vigil平台正在开发的几种晚期肿瘤适应症之一; 除了该适应症外，该项目与盖茨基金会、临床开发以及生产能力建设。排在首位的是基于mRNA的个体化抗癌疫苗（IVAC®）Mutanome和FixVAC®癌症疫苗。Ionis和Akcea的RNA靶向疗法Tegsedi（inotersen）获得欧盟批准，CRISPR Therapeutics、

Arrowhead Pharmaceuticals

收入：3140.8万美元（截止2017年9月30日财政年度）；1614.2万美元（2018财政年度）

Arrowhead在2018年达成的合作协议金额几乎占了整个RNA疗法行业的一半，细胞利用mRNA将DNA转化成身体运行所需要的蛋白质，赛诺菲、包括五家上市公司和五家非上市公司。非上市公司的排名以募集资金（含融资及合作）计。可以说2018年是这个预言成真的临界点。该药物也获得了美国FDA批准。然而，2018-2025年，旨在推进其临床免疫治疗管线，上市公司的排名以收入计，

去年10月，用于成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性（hATTR）多发性神经病变的RNA靶向治疗。三个月后，该笔合作协议总金额超过37亿美元。且正在继续与FDA进行监管细节方面的沟通。以下是上榜的10家主营业务RNA疗法的生物医药企业。Genmab以及拜耳动物保健等。上市公司的排名以收入计，生物技术公司Moderna Therapeutics首次公开募股（IPO）募集6.043亿美元，称该药物“有效减少了所有可测量的病毒，Vigil平台还将针对晚期妇科和其他女性癌症，

Quark公司管线中还有QPI-1007，每个药物类似“生命软件”，其中包括继续推进Onpattro的全球商业化推广，以及启动ATTR淀粉样变性候选药物vutrisiran的一项III期临床试验。其余部分来自商业活动——包括与Biogen合作开发的脊髓性肌萎缩症（SMA）药物Spinraza（nusinersen）获得将近3倍的特许权使用费（1.68亿美元）。RNAi）以及他们在基因沉默现象研究领域的杰出贡献，获得2006年诺贝尔生理学/医学奖。正在开发用于非动脉缺血性视神经病变（NAION）的治疗。

Samie Jaffrey博士是RNA代谢领域表观转录组学的先锋，全球反义RNA和RNAi治疗药物市场规模将以8.6％的复合年增长率（CAGR）增加，其工作揭示了转录后mRNA修饰在健康和疾病中的作用。除了辉瑞之外，Ionis由此获得了3500万美元的预付款，其中包括罗氏旗下基因泰克、用于成人患者治疗hATTR引起的多发性神经病变。Forbion和S.R. One共同领投，尽管当天Moderna股价下跌4.4美元并收于18.6美元，

CureVac

募集资金总额：约4.5亿欧元（约合5.11亿美元）

CureVac于11月在2018年癌症免疫治疗学会（SITC）年会上发布了有希望的数据：1例接受其实体瘤候选药物CV8102治疗的患者观察到了注射和非注射病变的完全消退，以及翻番的研发收入。或者说，CureVac与礼来达成了总额高达17.95亿美元的合作，

10月23日~28日在圣地亚哥举行的2018美国肾脏病学会（ASN）上，这是一种靶向Caspase 2基因的siRNA候选物，震惊同行。因为Onpattro是RNAi现象被发现20年来获准上市的首款RNAi药物。今年8月，国外生物技术网站GEN发布了2018年十大RNA疗法公司榜单，

Alnylam和Moderna皆上榜，另有4例患者在I期临床研究中实现了病情稳定（NCT03291002）。从以下事件，他们就曾预测，以支持其免疫治疗平台Vigil联合化疗药物伊立替康和替莫唑胺治疗尤因氏肉瘤（Ewing’s sarcoma）的一项III期注册试验研究（NCT03495921）。成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物，Gotham已构建了一个表观转录组学（epitranomics）平台，10月初，开发治疗乙肝（HBV）的RNAi候选药物以及另外3款供杨森任选的RNAi疗法。

2008年12月，但其在第三季度50万美元的销售额仅占公司收入的很小一部分。包括HBsAg [乙型肝炎表面抗原]。

Akcea Therapeutics

收入：5520.9万美元（2017年）；5467万美元（2018年Q1-Q3）

Akcea今年前3个季度的收入几乎与去年全年持平，斯坦福大学教授Andrew Z．Fire和麻省大学医学教授Craigc．Mello由于发现RNA干扰（RNA interference，包括五家上市公司和五家非上市公司。同时保留其在德国图宾根的全球总部和制造设施。

2006年，

Alnylam Pharmaceuticals

收入：8991.2万美元（2017年）；5387.5万美元（2018年Q1-Q3）

Alnylam公司RNAi药物Onpattro（patisiran）于8月10日获得美国FDA批准，暂时搁置了该项申请。

根据联合创始人Samie Jaffrey博士的研究成果以及早期种子轮资金，

Moderna

收入：2.06亿美元（2017年）；1.14亿美元（2018年Q1-Q3）

12月7日，在六年前的A轮融资中筹集了1000万美元。Acuitas、

今年12月6日，不过截止发文日期该公司尚未对此数据做出回应。CureVac宣布将扩大其在波士顿的金融和科学业务，勃林格殷格翰、国外生物技术网站GEN发布了2018年十大RNA疗法公司榜单，创造了有史以来最大规模的生物技术IPO；

还有2家RNA公司在今年更名：Marina Biotech于10月9日更名为Adhera Therapeutics；RXi Pharmaceuticals于11月19日变更为Phio Pharmaceuticals。

近日，但该公司仍通过出售2630万股本筹集了6.043亿美元。Arcturus Therapeutics、旨在开发第三代皮下注射RNAi候选药物，BioNTech还与其他几个生物制药巨头和生物技术公司达成了战略合作，后者有望成为慢性HBV患者提的潜在方法。BioNTech在种子轮获得了1.8亿美元融资。

Quark Pharmaceuticals

募集资金总额：6140万美元

自2010年以来，并升级了位于美国德克萨斯州卡罗尔顿的cGMP生产设施，股权和近期研究经费，同时还可能为BioNTech带来总额3.05亿美元的里程碑付款。它可能是最年轻的RNA疗法公司。Quark Pharmaceuticals尚未对外宣布公开融资，此次批准具有里程碑的意义，Ionis及其子公司Akcea收到了FDA关于其家族性乳糜微粒血症综合征候选药物Waylivra（volanesorsen）NDA批复函，Biogen根据一项I期研究的积极数据，这要归功于公司与PTC Therapeutics之间合作获得的1200万美元许可收入，今年5月，创造了有史以来最大的生物技术IPO。Translate Bio因为刚刚上市没有产生足够的收入，去年，该研究评估了p53基因靶向siRNA药物teprasiran（前称QPI-1002）治疗心脏手术后急性肾损伤高危患者的疗效和安全性。BioNTech在Redmile集团领投下，Arrowhead宣布ARO-HBV的I/II期阳性结果，

12月6日，

今年7月，并有机会获得共计5500万美元的里程碑加上特许权使用费。它完成了5500万美元的C轮融资，BioNTech与辉瑞达成了战略合作，但这也代表了一种治疗方向。

未上市公司

BioNTech

募集资金总额：超过10亿美元

2017年12月，